格列卫(gleevec)和尼洛替尼(nilotinib)哪个医治少儿CML效果很好?

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摘要

  少儿进展期CML包括加速期(CML-AP)和急变期(CML-BP),病例很少,医治经验有限。5例少儿CML进展期患病者TKIs医治获得形态学和细胞遗传学缓解

  少儿进展期
格列卫(gleevec)和尼洛替尼(nilotinib)哪个医治少儿CML效果很好?
CML包括加速期(CML-AP)和急变期(CML-BP),病例很少,医治经验有限。5例少儿CML进展期患病者TKIs医治获得形态学和细胞遗传学缓解,接受allo-SCT后重新启动TKIs,平均随访38个月时,100%存活。来自少儿青少年CML研究国际注册中心的数据显示,37例新发CML-AP(n=20)或CML-BP(n=17,70%淋系急变)中,14例CML-BP患病者接受TKIs联合化学疗法医治,3例接受TKIs医治,11例接受allo-SCT,6例接受TKIs±化学疗法。中位随访28个月,13例仍存活,5年OS率74%,4例去世均源于CML重复发,因此如无HLA匹配供体,格列卫(gleevec)或二代TKIs坚持医治,虽不理想,却为可选方案。

  数据也表明,少儿CML-BP预后可能优于成人,目前allo-SCT是成人CML-BP最好治愈方式,但5年OS率仅30%。需警惕的是,CML-BP可能会迅速重复发,因此应密切监控,长期分子监控的时间间隔极具挑战性。一旦获得MR4或更好的反应深度,每3个月监控1次是合理的,在此之前建议每月监控1次。在20例新发CML-AP患病者中,17例初始行TKIs医治,3例TKIs联合化学疗法医治,6例接受allo-SCT,5年OS率94%。数据虽有限,但也表明多数少儿新发CML-AP未行allo-SCT仍可存活。

  由于达沙替尼和尼洛替尼(nilotinib)有可能进行长期医治,因此推荐二代TKIs作为少儿新发CML-AP的一线医治方案。对于TKIs失败并进展为CML-BP的患病者,根据免疫表型进行相应的诱导医治,并根据突变选择合适的TKIs,以期获得CML-CP,一旦有合适供体,应行allo-SCT。使用格列卫(gleevec)医治的情况下,CML-AP如高达反应标准,少儿不建议立即进行allo-SCT。CML-AP的监控包括骨髓细胞遗传学和外周血分子反应评估。对于一线伊马替尼(imatinib)医治后发展为CML-AP的患病者,2G-TKIs医治反应良好时,也可推迟allo-SCT。

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