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尼洛替尼(nilotinib)于2007年获得美国食品药品监督管理批准面市,主要用于医治医治慢性粒细胞性白血病或者慢性髓性白血病(CML)。乔治敦大学痴呆和帕金森症实验室Charbel Moussa博士及其同事进行临床实验后发现,尼洛替尼(nilotinib)(尼洛替尼(达希纳))可以医治神经衰退性疾病。研究人员表示,该研究针对的尼洛替尼(nilotinib),将有望作为第一个医治药品,用于改善衰退性神经疾病患病者的认知和运动技能,且改善阶段与患病者的病情轻重相关。但是,还需要后续临床实验进一步证实药品的真正效用,以及
安全特性。
临床实验过程:选取12位帕金森患病者作为受试者,每日吃尼洛替尼(nilotinib)150到300mg(该剂量是医治白血病的安全剂量)。共有11位患病者持续吃6个月疗程,其中有10位的病情得到显着改善。生物标志物变化:帕金森症相关联的脑脊液(CSF)生物标志物包括α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺。已有研究证实随着帕金森病情恶化严重,α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42含量会减少,而Tau蛋白和P-Tau蛋白随着路易体老年痴呆这病情加重而延长。对经过尼洛替尼(nilotinib)医治6个月的患病者进行CSF标志物检测发现,α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺显着延长,而Tau蛋白和P-Tau蛋白含量下降。
脊髓液中的Tau蛋白、P-Tau蛋白、α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白的变化表明大脑中的毒蛋白清除。该研究中并未与安慰剂或者其他药品用于对医治帕金森病,所以结果还需要扩大样本量,并设置对照组。该研究的主要目标是测试安全特性。研究人员称用于医治神经类衰退疾病的尼洛替尼(nilotinib)剂量,远远低于恶性肿瘤医治的机理,所以耐受药物性良好,且没有严重的药副作用。患病者吃尼洛替尼(nilotinib),会促进多巴胺分泌延长。停止尼洛替尼(nilotinib)医治后,患病者认知和运动机能减弱。
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